海博麦布治疗原发性高胆固醇血症的有效性和安全性:多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照Ⅲ期临床研究

摘要

目的:评估海博麦布治疗原发性高胆固醇血症的有效性和安全性。方法:本研究为多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的Ⅲ期临床试验。共纳入分析原发性高胆固醇血症患者373例,按2:1随机接受海博麦布(试验组,n=248)或安慰剂(对照组,n=125)20 mg/d治疗12周(治疗评价期)。延伸期持续40周,两组均口服海博麦布20 mg/d。主要疗效终点为第12周低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)较基线的变化率,次要疗效终点为治疗评价期和延伸期其他血脂指标的变化率,同时观察用药安全性。结果:第12周试验组LDL-C较基线的变化率为(-10.23±13.58)%,显著优于对照组(4.34±15.88)%,P<0.05。试验组非高密度脂蛋白胆固醇(non-HDL-C)、总胆固醇(TC)和载脂蛋白B(Apo B)的变化率分别为(-10.81±12.28)%、(-7.92±9.88)%和(-12.06±11.32)%,均显著优于对照组的(3.22±15.90)%、(2.18±11.68)%和(0.51±13.37)%(P均<0.05),而高密度脂蛋白胆固醇、甘油三酯和载脂蛋白AI变化率的差异无统计学意义。试验组与对照组不良反应的发生率在第12周分别为4.55%和8.40%,在延伸期分别为4.43%和7.07%,未发现新的或加重的与海博麦布可能相关的不良事件。结论:海博麦布可以有效降低原发性高胆固醇血症患者的LDL-C、non-HDL-C、TC和Apo B水平,降脂效果可长期持续,不良反应发生率低,耐受性好。