如何对孤儿药进行药物经济分析和评价

摘要

根据流行病学的概念,罕见病的患病人数比常见病的要低很多。孤儿药品是针对罕见病治疗而研发的创新药品,包括上市后延伸对罕见病治疗指征的药品。孤儿药品有几个明显的特征,例如研发费用庞大、比较稀缺的病人数,相对高的治疗费用以及对药品预算的较大影响。这些特点也给孤儿药的药物经济学分析带来挑战。本文对孤儿药的价值进行了讨论,以此为基础同时对如何进行孤儿药的药物经济学分析提出了一些浅见。最后,本文为读者提供了两个英国对孤儿药品做药物经济学评审的案例。笔者建议,对孤儿药的药物经济分析应以提供更多的背景信息为主,综合考虑和评估药品的临床价值、经济价值、社会价值以及患者价值。