眼的基因治疗从幻想转变为可预见的现实

摘要

这期ARCHIVES是纪念Watson和Crick关于DNA结构的经典著作发表40周年。在1953年．基因治疗仅在科学幻想领域内被提到。现在，仅仅40年姒后，基因治疗已成为现实。一批临床验证已正在进行，提出验证方案的数量与日俱增。目前验证所涉及到的疾病从严重混合性免疫缺陷，癌症直至囊性纤维症，多种多样。虽然，目前为止这些验证段有一个涉及到眼，但在不久的将来将会改变(从某种意义上，眼基因治疗已成为现实，鼠的视网膜变性[rd]和视网膜变性延缓[rds]突变已可应用基因转换的小鼠技术将其“拯救”。可是，基因转换涉及到微生物的转化，并且没有直接地应用于人类基因治疗。）