非小细胞肺癌一线治疗方案Erlotinib与CG化疗的成本—效果研究

摘要

目的：
　　本课题采用药物经济学成本-效果分析研究方法，对晚期非小细胞肺癌一线治疗方案——厄洛替尼单药治疗(Erlotinib monotherapy)与卡铂-吉西他滨标准化疗(CG标准化疗)进行研究，为晚期非小细胞肺癌患者临床安全合理、经济有效用药提供参考依据。
　　方法：
　　本研究基于某大型多中心Ⅲ期临床随机对照试验(OPTIMAL试验)报道数据及国内某大型综合三甲医院病例数据。从中国医疗卫生系统角度，采用成本-效果分析方法评价厄洛替尼单药治疗与卡铂-吉西他滨标准化疗作为晚期非小细胞肺癌一线治疗方案的优劣，以增量成本-效果比(ICER)作为成本-效果的评价指标。以Markov模型进行数据的统计分析，以TreeAge Pro2009软件构建模型并综合收集的各项数据获得最终分析结果，并对影响结果的不确定因素进行一元敏感度分析和概率敏感度分析。
　　结果：
　　由Markov模型统计分析计算获得的中位疾病未进展生存期为:厄洛替尼组13.2个月;卡铂-吉西他滨标准化疗组4.64个月。而从OPTIMAL实验中获得的中位疾病未进展生存期为:厄洛替尼组13.1个月;卡铂-吉西他滨标准化疗组4.6个月。由Markov模型统计分析计算获得生命调整质量年为:厄洛替尼组1.4年，卡铂-吉西他滨标准化疗组1.96年。
　　一元敏感度分析结果显示对增量成本-效果比(ICER)影响最大的不确定因素为DP状态的健康效用值。概率敏感度分析结果显示在WTP为$13146的阈值内，厄洛替尼单药治疗相比于卡铂-吉西他滨标准化疗更具成本-效果。
　　结论：
　　从中国医疗卫生系统角度出发，作为EGFR突变阳性的晚期非小细胞肺癌一线治疗，与以铂类为基础的标准化疗方案相比，厄洛替尼单药治疗虽然未能延长患者的生存期，但严重不良反应发生率大大减少，改善了患者生活质量，而且治疗成本显著低于标准化疗方案，因此，厄洛替尼单药治疗方案更具成本-效果。

目录

声明

摘要

常用英文缩写词表

1 前言

1．1 非小细胞肺癌

1．2 非小细胞肺癌的一线治疗

1．3 EGFR TKI

1．4 治疗非小细胞肺癌的经济负担

1．5 药物经济学

1．6 研究意义

2 资料来源及研究方法

2．1 研究目的

2．2 研究药物

2．2．1 干预组

2．2．2 对照组

2．3 研究方法

2．3．1 研究工具

2．3．2 构建并验证Markov模型

2．3．3 运行模型获得成本-效果

2．3．4 敏感度分析

2．4 资料来源

2．4．1 临床数据

2．4．2 模型参数

2．5 研究路线

3 研究结果

3．1 模型的建立

3．1．1 构建Markov模型树

3．1．2 Markov模型的概率

3．2 成本-效果分析结果

3．3 敏感度分析结果

3．3．1 敏感度分析参数范围分布设定

3．3．2 一元敏感度分析结果

3．3．3 概率敏感度分析

4 讨论

4．1 本研究与前研究的比较

4．2 药物经济学中最佳评价方案的确定

4．2．1 评价药物可能出现的四种结果

4．2．2 成本-效果分析方法的确定

4．2．3 成本-效果分析的评价指标

4．3 资料来源

4．4 研究对象

4．5 数据的统计分析

4．5．1 建立合理有效的Markov模型

4．5．2 模型参数

4．5．3 敏感度分析

4．5．4 贴现率

4．6 研究结果

4．7 存在的问题

4．7．1 OS曲线数据缺失

4．7．2 最佳支持治疗成本

4．7．3 健康效用值

5 结论

参考文献

综述 Markov模型应用于药物经济学健康效果产出的计算及实例分析

附录

攻读硕士学位期间主要研究结果

致谢