复方黄黛片在急性早幼粒细胞白血病巩固强化治疗中的临床对照观察

摘要

背景：
　　随着遗传学、分子生物学的发展，人们对急性早幼粒细胞白血病（Acute promyelocytic leukemia APL）的认识不断深入，APL的治疗一直是人们关注的热点。自80年代初，以分子靶向治疗为目的的全反式维甲酸的出现，使APL的缓解率超过了90%，治愈率超过了70%，APL从难治之症变为有良好治疗前景的急性髓系白血病。砷剂，源于中药的化合物，自19世纪，就被西方学者应用于白血病的治疗，70年代至90年代,我国临床工作者通过不断总结临床疗效,发现砷剂通过诱导分化细胞凋亡对早幼粒细胞白血病的缓解达到80%左右。随后，陈竺、王振义从细胞及分子生物学水平阐明了其作用机理，使砷剂在全球得到广泛认可和使用。近来的研究还表明单独应用砷剂，或联合维甲酸作为APL的一线治疗，不但可以获得长期的缓解，还可以减少治疗相关毒副作用。
　　砷剂在APL治疗中所发挥的作用，使得复方黄黛片作为具有代表性的中药复方砷制剂在 APL缓解期治疗的研究，尤其是在完全缓解（Complete remission CR）后巩固强化治疗中的应用显得更具意义，这同样也为扭转西医为主，中医为辅的白血病治疗局面提供了新的思路。
　　目的：
　　通过对复方黄黛片在急性早幼粒细胞白血病巩固强化治疗中的对照观察，进一步探讨中药复方制剂，在预防复发、提高患者长期无病生存率及减少化疗药物不良反应中的确切疗效。
　　方法：
　　收集2011年2月至2012年3月广州中医药大学第一附属医院住院部诊断为APL，且符合纳入标准的25例患者，按照随机单盲对照法分为两组（复方黄黛片联合化疗组，维甲酸联合化疗组）。并对用药后的血象、骨髓象、基因、肝肾功能指标，治疗中出现的相关毒副作用等进行统计分析。
　　结果：
　　通过对比观察，复方黄黛片联合化疗组与维甲酸联合化疗组相比治疗效果无显著差异（P＞0.05），但相关毒副作用明显降低(P＜0.05)。
　　结论：
　　复方黄黛片在APL巩固强化期的治疗是有效合理，切实可行，值得推广的。

目录

声明

引言

第一部分 文献研究

1 现代医学对急性早幼粒细胞白血病及其发病机理的认识

1.1 病因学研究进展

1.2 临床表现及并发症

1.3 西医治疗进展

2 中医对急性早幼粒细胞白血病的认识

2.1 中医对急性白血病的认识

2.2 中医对急性白血病病因病机的认识

2.3 中医辨证分型

2.4 中医辨证治疗

2.5中医治疗进展

3 展 望

第二部分 临床研究

1 研究对象

1.1 病例选择

1.2 病例分组

1.3 诊断标准

1.4 纳入病例标准

1.5 排除标准

1.6 病例剔除、脱落及终止

2 治疗方案

2.1 用药

2.2 治疗方法

2.3 疗程

2.4 观察项目及观察指标

2.5 疗效和安全性评价

3 统计分析

4 结果及分析

4.1 观察组与对照组治疗前一般情况及基线指标资料比较

4.2 观察组与对照组第一、第二、第三疗程后外周血检查的比较

4.3 观察组与对照组第一、第二、第三疗程后两组骨髓涂片检查的比较

4.4 观察组与对照组治疗前与巩固治疗三个疗程后PML-RARα检测（定性）

4.5 观察组与对照组第一、第二、第三疗程后外周血检查的比较

4.6 观察组与对照组第一、第二、第三疗程后肝肾功能主要指标检查的比较

4.7 不良事件发生情况

第三部分 讨 论

1 复方黄黛制剂的处方来源

1.1 雄黄、青黛研究背景

1.2 复方黄黛片的中医理论阐述

1.3 复方黄黛片的组成及分子机制

2 复方黄黛片对APL治疗的临床应用

2.1 诱导缓解

2.2 缓解后治疗

2.3 复发及难治性的早幼粒细胞白血病的治疗

3 临床研究结果分析

3.1 疗效结果分析

3.2 安全性结果分析

第四部分 结 语

1 结论

2 存在问题

参考文献

附录

致谢