复方黄黛片联合维甲酸诱导治疗急性早幼粒细胞白血病的临床研究

摘要

目的:
　　本研究旨在通过对比分析复方黄黛片和三氧化二砷在急性早幼粒细胞白血病诱导治疗中的临床疗效，进一步探究复方黄黛片在该疾病诱导缓解治疗中的确切疗效与安全性，为急性早幼粒细胞白血病诱导治疗的优化方案选择提供参考。
　　方法:
　　本试验采用单盲、平行、随机对照的方法，共纳入病例30例，随机分为口服复方黄黛片联合维甲酸为诱导治疗方案的复方黄黛片组（治疗组）14例，和以三氧化二砷联合维甲酸为基础方案的三氧化二砷组（对照组）16例。统计和比较两组病人诱导治疗前后的临床症状、血分析、骨髓形态、基因和染色体，凝血功能、肝肾功能及其它主要不良事件，并运用统计学方法对比和分析两组病人的数据，得出结论。
　　结果:
　　1、复方黄黛片组诱导治疗的完全缓解率(CR，complete remission)为92.8％，三氧化二砷组完全缓解率则为100％，二者完全缓解率无统计学意义。复方黄黛片组达CR时间为43.76±9.51天，而三氧化二砷组为39.96±8.60天，两组达CR时间有统计学差异，说明两组的诱导缓解率相似，但复方黄黛片组达CR所需时间稍长于三氧化二砷组。
　　2、诱导缓解后，两组的PML-RARα基因转阴率，无统计学差异，直至研究结束，两组血液学、分子学均呈持续缓解，未出现复发。
　　3、两组PT、APTT恢复时间无差异，但Fib、D-二聚体恢复时间有统计学差异，复方黄黛片组凝血功能恢复所需时间较三氧化二砷组缩短，说明复方黄黛片组对凝血功能的恢复有裨益，并可减少治疗过程中血液制品的输注量。
　　4、诱导治疗中两组弥散性血管内凝血的发生率无统计学差异，主要表现为皮肤黏膜出血、牙龈出血、尿血。
　　5、诱导治疗过程中，两组在高白细胞峰值、高白细胞的持续时间及相关临床表现，无统计学差异。
　　6、心电图异常、肝功能损害、胃肠道反应等其他不良反应的发生率，两组无明显差异，停药或对症治疗后可恢复正常。说明以复方黄黛片为主的诱导治疗方案与静脉用砷剂有着相似的安全性。
　　结论:
　　1、以复方黄黛片联合维甲酸为基础的诱导治疗方案的完全缓解率等同静脉用三氧化二砷，但达完全缓解的时间稍长。
　　2、以复方黄黛片为基础的诱导方案可缩短凝血功能恢复时间，减少早期出血及相关并发症的出现，并可减少治疗中的血制品输注。
　　3、两组心电图异常、肝功能损害、胃肠道反应等不良反应的发生率无明显差异，说明以复方黄黛片为主的诱导治疗方案与静脉用砷剂有着相似的安全性。
　　因此，以复方黄黛片为基础的诱导治疗方案是可行的临床选项，复方黄黛片联合维甲酸这一完全口服方案可作为常规诱导治疗方案在临床中推广。

目录

声明

摘要

引言

第一部 文献研究

1．1 现代医学对急性早幼粒细胞白血病的研究现况

1．1．1 APL的病因

1．1．2 发病机制

1．1．3 临床表现及并发症

1．1．4 APL的诊断及危险分层

1．1．5 APL的治疗进展

1．2 祖国医学对急性早幼粒细胞白血病的概述及研究进展

1．2．1 中医病因病机

1．2．2 中医辨证论治

1．2．3 中药复方制剂复方黄黛片

第二部分 临床研究

2．1 病例与方法

2．1．1 病例来源

2．1．2 病例分组

2．1．3 纳入标准

2．1．4 排除标准

2．1．5 剔除标准

2．1．6 终止试验标准

2．2 研究步骤

2．2．1 主要治疗用药

2．2．2 治疗方案

2．3 分析指标

2．3．1 疗效性评价指标

2．3．2 安全性评价指标

2．4 疗效及安全性评价标准

2．4．1 疗效评价

2．4．2 安全性评价

2．5 观察终点

2．6 统计分析

第三部分 研究结果与分析

3．1 基本资料分析

3．1．1 两组基线资料比较

3．1．2 两组诱导治疗方案组成比较

3．1．3 治疗前两组肝肾功能、心肺情况比较

3．2 疗效性指标结果

3．2．1 治疗后两组完全缓解率比较

3．2．2 两组达CR时间比较

3．3．1 高白细胞血症

3．3．2 凝血功能情况

3．3．3 不良事件分析

第四部分 讨论

4．1 复方黄黛片的中医理论依据

4．2 复方黄黛片的现代研究进展

4．3 诱导治疗结果分析

4．3．1 APL缓解率与达CR时间分析

4．3．2 融合基因在APL诱导治疗中的意义

4．4 安全性结果分析

结语

参考文献

附录

致谢