单份脐带血与异基因骨髓/外周血干细胞移植治疗恶性血液病的临床疗效对比分析

摘要

目的：
　　研究单份脐带血移植与异基因骨髓/外周血干细胞移植治疗恶性血液病的临床疗效对比分析。
　　方法：
　　随访接受造血干细胞移植的恶性血液病患者共81例，其中AML33例，ALL33例，NHL10例，CML5例。按干细胞来源分成两组，UCBT组，其余的分为BMT组。评估两组患者的急、慢性移植物抗宿主病、非复发死亡率、复发死亡率、总体生存率、无病生存率、无移植物抗宿主病无复发生存率和安全性。
　　结果：
　　1.中位随访时间 UCBT为8.3(0.1-43.6)月， BMT为12(0.8-48)月,（P=0.087）;BMT的HLA匹配情况较UCBT好，（P<0.001）。
　　2.UCBT与 BMT对比， CD34+细胞输注量少（中位数0.17×106/Kg vs.5.8×106/Kg,P<0.001）；中性粒细胞植入时间相当（中位数18天vs.15天,P=0.297）及血小板植入时间相当（中位数33天vs.15天,P=0.767）。
　　3.UCBT与 BMT对比，三年的Ⅱ-Ⅳ度 aGVHD累积发生率较低（23.5%vs.43.2%，P=0.110），但没有统计学差异；三年的Ⅲ-Ⅳ度aGVHD累积发生率明显降低（0 vs.17.4%，P=0.029）;三年的局限型cGVHD累积发生率低（5.0%vs.17.3%，P=0.262），但没有统计学差异；三年的广泛型cGVHD累积发生率明显降低（9.1% vs.46.4%，P=0.042）。
　　4. UCBT与BMT对比，三年的OS较好（64.5%vs.56.5%，P=0.623），但没有统计学差异；三年的DFS较好（64.4% vs.50.0%，P=0.998），但没有统计学差异;三年GRFS较好(61.4%vs.22.3%，P=0.055），但没有统计学差异。
　　5.在缓解期病人，UCBT与BMT比，三年OS相当（85.9%vs.64.9%，P=0.396），三年的DFS相当（85.9%vs.57.9%，P=0.225），三年的GRFS更好（80.2%vs.26.3%，P=0.008）。
　　6.在未缓解病人，UCBT与BMT比，一年OS(38.5%vs.56.3%，P=0.217）,一年的DFS（38.5% vs.50.0%，P=0.368），一年GRFS（38.5% vs.25.0%， P=0.943）没有区别。
　　7.UCBT与BMT之间关于OS、DFS、GRFS的多因素分析的危险比为OS(HR=1.298;95% CI,0.584-2.887; P=0.522)、DFS(HR=(1.049;95% CI,0.486-2.2627; P=0.904)、GRFS（0.537;95% CI,0.271-1.063; P=0.074），没有区别。
　　8.UCBT与BMT的非复发死亡率为(27.6% vs.21.1%,p=0.265)，复发死亡率为(10.9% vs.28.3%,p=0.603)，没有差异。
　　9.巨细胞病毒感染率为（80.00%vs.52.94%，P<0.001）。
　　结论：
　　脐带血移植治疗恶性血液病临床疗效与骨髓移植相当，其Ⅲ-Ⅳ度aGVHD和广泛型cGVHD发生率较低。缓解期病人进行脐带血移植，其生存质量较好。

目录

声明

附录

前言

资料和方法

1资料

2方法

2.1骨髓移植造血干细胞动员及采集

2.2 脐带血干细胞均从国家批准合规的7个脐血库获取。

2.3预处理方案

2.4 促干细胞植入

2.5 感染的预防

2.6 GVHD预防和治疗方案

2.7 预防肝静脉阻塞

2.8 出血性膀胱炎预防

2.9 预防抗癫痫

2.10植入成功的指标

2.11观察指标和终点

2.12统计学方法

结果

1.1 一般资料分析

1.2 UCBT和BMT急性移植物抗宿主病的发生情况

1.3 UCBT和BMT的cGVHD发生情况

1.4 UCBT和BMT长期生存(OS)情况

1.5 UCBT和BMT无病生存(DFS)情况

1.6 UCBT和BMT无移植物抗宿主病无复发生存（GRFS）情况

1.7移植前缓解的UCBT和BMT长期生存(OS)、无病生存（DFS）情况和无移植物抗宿主病无复发生存（GRFS）情况。

1.8 移植前未缓解的UCBT和BMT长期生存(OS)、无病生存（DFS）情况和无移植物抗宿主病无复发生存（GRFS）情况。

1.9多因素分析UCBT和BMT之间关于OS、DFS、GRFS的危险比

1.10 UCBT和BMT的累积非复发死亡率和复发死亡率

1.11 UCBT和BMT移植后病毒感染情况分析

1.12 移植后并发症分析

讨论

结论

参考文献

综述：脐带血移植现状及进展

致谢