以腺病毒为载体的基因治疗药物毒性及其机制的研究进展

摘要

基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因通过基因转移技术导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的，在人体遗传性及获得性疾病治疗过程中具有广阔的应用前景。选用病毒载体是基因治疗中最常见的外源基因导入策略，大约有70%临床基因治疗选用病毒载体，而在这些病毒载体中大约25%是腺病毒载体(adenoviralvectors, AdVs)。本文从AdVs安全性评价研究的实践出发，并结合国外相关研究，对AdVs的毒性及其机制进行总结。