Wiskott-Aldrich综合征和X连锁血小板减少症中的治疗性基因组编辑

摘要

本文描述了用于治疗、抑制或缓解受试者中的X连锁紊乱(包括Wiskott‑Aldrich综合征(WAS)和X连锁血小板减少症(XLT))的系统和方法，所述受试者已被鉴别或选择为将从治疗、抑制或缓解WAS或XLT的疗法中受益的受试者。该系统包含被配置用于共同递送以修饰内源性WAS基因座的载体供体构建体和核酸酶。