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RED BLOOD CELLS EXPRESSING VON WILLEBRAND FACTOR PROTEASE AND METHODS OF USE THEREOF

机译:表达von WILLEBRAND因子蛋白酶的红色血液细胞及其使用方法

摘要

This disclosure provides methods and compositions for treating TTP based on transfusion of a relatively small number of genetically modified red blood cells. The genetically modified red blood cells express a fusion protein including a fragment of ADAMTS13 that is enzymatically active against von Willebrand factor (VWF). The fragments of ADAMTS13 can be resistant to the inhibitors, e.g., the auto-immune antibodies, which are responsible for the acquired form of TTP.
机译:本公开提供了基于输注相对少量的遗传修饰的红细胞来治疗TTP的方法和组合物。经基因修饰的红细胞表达一种融合蛋白,该蛋白包括对von Willebrand因子(VWF)具有酶促活性的ADAMTS13片段。 ADAMTS13的片段可以抵抗抑制剂例如的自身免疫抗体,这些抑制剂负责获得TTP的形式。

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