少突胶质细胞特异性启动子、PLP1基因特异性miRNA、包含该启动子和/或该miRNA的载体、以及包含该载体的药物组合物

摘要

本发明的目的在于，为了治疗起因于PLP1基因异常的PMD，提供可以少突胶质细胞特异性地抑制PLP1基因的表达的载体、及用于其的启动子和miRNA、以及包含该载体的药物组合物。本发明的少突胶质细胞特异性启动子包含与序列号1记载的碱基序列具有至少90％的序列同一性的核酸。本发明的PLP1基因特异性miRNA具有由规定的反义序列和有义序列构成的一对碱基序列。