一种用于修复HBB1基因点突变的gRNA、基因编辑系统、表达载体和基因编辑试剂盒

摘要

本发明提供了一种用于修复HBB1基因点突变的gRNA、基因编辑系统、表达载体和基因编辑试剂盒。本发明同时针对β17(A→T)以及β41‑42(‑TCTT)定点修复，通过一次基因编辑即可修复HBB基因两个常见的突变位点，拓展了地中海贫血症和镰刀型贫血症的治疗方法；另外，本发明直接在造血干细胞(HSC)中进行编辑，与现有技术中对iPS细胞进行基因编辑相比，避免了细胞致癌和突变的安全风险，临床使用更为安全。