单倍体造血干细胞移植治疗儿童非恶性疾病临床研究—单中心回顾性分析

摘要

目的 探讨单倍体造血干细胞移植(haplo-HSCT)治疗儿童非恶性疾病(NMD)的临床疗效.方法 回顾性分析2012年4月1日-2018年3月31日本中心收治的94例儿童NMD,均进行了haplo-HSCT,其中85例加第三方脐血.男72例,女22例.中位年龄5.4岁.预处理以白消安为基础.预防急性移植物抗宿主病(aGVHD)采用环孢霉素A、吗替麦考酚酯和甲氨蝶呤,于01 d输注单倍体骨髓造血干细胞和第三方脐血,02 d输注单倍体外周血造血干细胞,回输总单个核细胞中位数为13.5×108/kg,CD34+细胞中位数为4.03×106/kg.结果 中性粒细胞和血小板植入中位天数分别是+15 d和+22 d.Ⅰ ～Ⅱ度和Ⅲ ～Ⅳ度aGVHD发生率分别为40.4％和12.8％,8例出现慢性GVHD.CMV血症发生率54.3％;26例出现EBV血症,发生率达27.7％,4例进展为EBV相关移植后淋巴细胞增殖性疾病,予CD20单克隆抗体后控制.中位随访时间38个月,91例存活(90例无病存活,1例带病存活),死亡3例.5年OS和FFS分别为96.3％和87.4％.结论 Haplo-HSCT为一些NMD患儿争取治疗时机,疗效明确.