感染靶向性重组腺相关病毒载体在基因治疗中的研究进展

摘要

重组腺相关病毒(rAAV)是一种非常有希望的人体细胞基因治疗载体。它既可以转染分裂细胞又可以转染非分裂细胞。rAAV在宿主体内以定向整合的方式存在。AAV重组体在细胞内能长期稳定地表达,且在体内不引起明显的病理变化,然而它广泛的宿主范围是体内基因治疗的一个缺点,因为它不具备组织特异性或器官局限性转导能力从而难以增加其在基因治疗中的安全性和效率。因此,开发具有组织或器官靶向性的重组腺相关载体是腺相关病毒载体发展的方向。本文就近年来感染靶向性腺相关病毒在基因治疗中的进展作一综述。