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Recombinant AAV vectors containing the AAV5 vector and AAV5 capsid pseudotyped to heterologous capsid

机译:包含AAV5载体和AAV5衣壳假型化为异源衣壳的重组AAV载体

摘要

A pseudotyped rAAV is described, which contains sequences derived from AAV5. A method for producing rAAV pseudotyped with AAV5 capsid is described in which the rep proteins of the serotype or any cross-reactive serotype of the AAV ITRs are utilized. A similar method may be provided to generate a pseudotyped rAAV in which minigenes carrying AAV5 ITRs are packaged in capsids of a heterologous AAV serotype. Also provided are pharmaceutical compositions containing the pseudotyped rAAV and methods of using them for gene delivery.
机译:描述了一种假型的rAAV,其包含衍生自AAV5的序列。描述了一种产生用AAV5衣壳假型化的rAAV的方法,其中利用了AAV ITR的血清型或任何交叉反应血清型的rep蛋白。可以提供类似的方法来产生假型rAAV,其中携带AAV5 ITR的小基因包装在异源AAV血清型的衣壳中。还提供了包含假型rAAV的药物组合物以及使用它们进行基因递送的方法。

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