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RNAi COMPOSITIONS AND METHODS FOR TREATMENT OF FRIEDREICH'S ATAXIA

机译:RNAi组成和治疗弗里德里希·阿塔克氏菌的方法

摘要

The invention provides ribonucleic acid (RNA) molecules, such as siRNA and shRNA molecules, that compensate for a frataxin deficiency or mutation, expression vectors encoding the same, and methods of using the same (e.g., to treat Friedreich's ataxia).
机译:本发明提供了补偿frataxin缺乏或突变的核糖核酸(RNA)分子,例如siRNA和shRNA分子,编码该RNA的分子的表达载体,以及使用它们的方法(例如,治疗Friedreich共济失调)。

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