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modified friedreich ataxia genes and vectors for gene therapy

机译：修饰的弗里德赖希共济失调基因和用于基因治疗的载体

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摘要

The present invention relates to a modified fxn gene that provides increased expression of the frataxin encoded protein that can be used for the treatment of friedreich ataxia.

机译：本发明涉及修饰的fxn基因，其提供了可用于治疗弗雷德里希共济失调的frataxin编码蛋白的增加的表达。

著录项

公开/公告号BR112018007453A2

专利类型
公开/公告日2018-10-23

原文格式PDF
申请/专利权人 BAMBOO THERAPEUTICS INC.;
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申请/专利号BR20181107453
发明设计人 RICHARD J. SAMULSKI;
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申请日2016-11-01
分类号A61K48;
国家 BR
入库时间 2022-08-21 12:53:30

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