用于抑制α-1抗胰蛋白酶基因表达的组合物及方法

摘要

本发明关于一种经由RNA干扰机制来抑制AAT基因表达的RNA干扰触发物。本发明还关于一种药物组合物，其包含该AAT RNAi触发物以及能够改良该RNAi触发物在体内向肝细胞递送的赋形剂。该AAT RNAi触发物在体内向肝细胞的递送使得AAT基因表达得到抑制且使α1‑抗胰蛋白酶缺陷及相关疾病得到治疗。