用于青少年巴滕病的基因疗法

摘要

本发明提供用于青少年神经元蜡样质脂褐质沉积症（JNCL）（又被称为青少年巴滕病）的治疗的组合物和方法。在某些实施方式中，所述组合物包括但不限于腺相关病毒（AAV）构建体，其包括自我互补的腺相关病毒（sc‑AAV）构建体，其表达人类基因CLN3（或CLN3 cDNA）。