强直性肌营养不良治疗药

摘要

本发明提供可以通过抑制作为强直性肌营养不良的原因的剪接异常而使正常剪接产物增加来改善强直性肌营养不良的症状、并且安全性高、能长期给药的强直性肌营养不良治疗药，其以选自由红霉素、克拉霉素和阿奇霉素组成的组中的至少1种化合物、其药学上可接受的盐、水合物或它们的前药为有效成分。