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一种用于视网膜色素变性的基因治疗载体及药物

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本发明涉及一种腺相关病毒载体，该腺相关病毒载体可用于治疗或预防由磷酸二酯酶β亚基(PDE6b)基因突变引起的视网膜色素变性。本发明的腺相关病毒载体包含编码磷酸二酯酶β亚基的核酸序列、启动子及增加基因表达的血管紧张素II型受体内含子1。本发明还涉及包含上述基因治疗载体的药物及组合物。

著录项

公开/公告号CN107287239B

专利类型发明专利
公开/公告日2020-09-22

原文格式PDF
申请/专利权人厦门继景生物技术有限责任公司;
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申请/专利号CN201710231239.3
发明设计人庞继景;
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申请日2017-04-11
分类号C12N15/864(20060101);A61K48/00(20060101);A61P27/02(20060101);
代理机构31254 上海集信知识产权代理有限公司;
代理人洪玲
地址 350200 福建省厦门市中国(福建)自由贸易试验区厦门片区建港路29号海沧国际物流大厦10楼1001单元D0630
入库时间 2022-08-23 11:14:25

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