一种改进的用于镰状细胞疾病基因校正的胎儿血红蛋白

摘要

本文公开的方法和组分通常涉及测定对造血疾病校正的最小造血干细胞(HSC)嵌合性和基因剂量的方法；具体地，是在体内模型中。本发明还涉及用于增加病毒滴度的经修饰的慢病毒表达载体和增加该滴度的各种方法以及能够提高该滴度的表达载体。本发明还涉及CHS4染色质绝缘子衍生的功能性绝缘子序列。本发明还涉及疾病的基因校正或减轻其症状的方法，例如镰性细胞性贫血或β‑地中海贫血。