一种着色性干皮病人多能干细胞的制备方法

摘要

本发明公开了一种着色性干皮病人多能干细胞的制备方法。本发明利用iPSC技术将着色性干皮病人来源的皮肤成纤维细胞，通过非整合附加型质粒电转的方法使其重编程为其特异性的诱导多能干细胞，并将其定向分化成神经细胞，这些细胞在体外表现出对于UV的极度敏感，更易发生细胞凋亡，为着色性干皮病人发生的神经退行提供了一定的线索。另外，这些携带病人基因突变的神经干细胞和神经元可以作为有效的平台进行高效高通量的个性化药物筛选，为疾病研究、开发疾病模型、研究疾病的发病机制并进行疾病治疗奠定基础。在个性化治疗和转化医学中具有巨大的应用前景。