SH2B衔接蛋白1（SH2B1）在治疗心肌肥厚中的功能及应用

摘要

本发明公开了一种SH2B衔接蛋白1（SH2B1）在治疗心肌肥厚中的功能及应用。本发明确定了SH2B1基因的表达与心肌肥厚之间的相互关系：心肌肥厚发生时SH2B1的表达明显上调；SH2B1的干扰和过表达腺病毒分别抑制和促进心肌细胞肥大；SH2B1基因缺陷和过表达分别抑制和显著上调Jak2/？Stat3信号通路的激活，抑制和促进心肌肥厚、纤维化，保护和恶化心功能。因此，SH2B1基因可作为药物靶标用于在筛选保护心脏功能和/或预防、缓解和/治疗心肌肥厚的药物；SH2B1基因可作为基因治疗中的靶基因，用于设计和制备保护心脏功能和/或预防、缓解和/治疗心肌肥厚的药物，为心肌肥厚的治疗提供了新的途径。