用于治疗与HEDGEHOG通路有关的病症的SMOOTHENED拮抗

摘要

本发明提供用于调节(例如拮抗)Hedgehog信号通路的活性以及用于治疗与Hedgehog有关的病症诸如癌症(例如成神经管细胞瘤)的方法。具体来说，本发明提供了通过向哺乳动物施用Smoothened抑制剂(例如式I、式II或式III化合物，或本文列出的或通过参引引入的任何化合物)与胆固醇生物合成途径抑制剂(例如他汀类)、Gli抑制剂和/或磷脂酰肌醇3-激酶(PI3K)抑制剂的组合用于抑制由表型诸如Ptch功能损失、Hedgehog功能获得、smoothened功能获得或Gli功能获得所引起的异常生长状态的方法。