用于治疗与DNA重复不稳定性相关的遗传病的方法和手段

摘要

本发明提供了施加仅与人基因转录物中重复性序列互补的寡核苷酸分子的方法和药剂，还提供了对用以诊断、治疗或预防人体中与顺式元件重复不稳定性相关的遗传病之药剂的制备。因此，本发明提供了治疗与顺式元件重复不稳定性相关的遗传病的方法。本发明还涉及可在本发明中应用以阻止重复序列扩增的转录物在细胞内积累和/或翻译的经修饰寡核苷酸。