用于治疗升高的同型半胱氨酸水平的胱硫醚β-合成酶酶疗法

摘要

本公开提供了用于治疗受试者的同型胱氨酸尿症或升高的同型半胱氨酸水平的方法，包括改善认知功能和改善骨骼脆性的方法，以及将患者群体分层以确定疾病进展或严重程度和/或确定治疗方案的方法。在一些实施方式中，改善具有升高的血浆总同型半胱氨酸(tHcy)水平的受试者的认知功能的方法进一步包含提供认知或行为干预。