寡核苷酸和用于治疗神经学疾病的方法

摘要

本文公开了反义寡核苷酸序列，以及用于治疗神经学疾病的方法。本文描述了寡核苷酸抑制剂。在各种实施方案中，寡核苷酸靶向转录物以治疗神经学疾病，包括运动神经元疾病和/或神经病。例如，转录物的抑制剂可以用于治疗PD、ALS、FTD和ALS伴FTD。