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具有改善的因子VIII表达的血友病A基因编辑

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摘要

本文在一些实施例中提供了用于离体或体内治疗受试者的血友病A的材料和方法。本文在一些实施例中还提供了用于将编码具有B结构域替代物的合成FVIII的编码序列敲入基因组中的材料和方法。

公开/公告号CN113710284A

专利类型发明专利
公开/公告日2021-11-26

原文格式PDF
申请/专利权人克里斯珀医疗股份公司;拜耳医药保健有限责任公司;
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申请/专利号CN202080027768.1
发明设计人 A.R.布鲁克斯;
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申请日2020-04-15
分类号A61K48/00(20060101);C12N9/22(20060101);C12N9/64(20060101);C12N15/10(20060101);
代理机构11105 北京市柳沈律师事务所;
代理人张文辉
地址瑞士楚格
入库时间 2023-06-19 13:23:06

1. 具有改善的因子VIII表达的血友病A基因编辑 [P] . 中国专利： CN113710284A . 2021-11-26
2. 因子VIII和血管性血友病因子的共表达 [P] . 中国专利： CN105229143B . 2019.08.09
3. GENE EDITING FOR HEMOPHILIA A WITH IMPROVED FACTOR VIII EXPRESSION [P] . EP3923992A1 . 2021-12-22

机译：具有改进因子VIII表达的血友病A的基因编辑
4. GENE EDITING FOR HEMOPHILIA A WITH IMPROVED FACTOR VIII EXPRESSION [P] . 世界知识产权组织专利： WO2020168362A1 . 2020-08-20

机译：改进的凝血因子VIII表达的血友病A基因编辑
5. EXPRESSION PLASMID FOR HUMAN RECOMBINANT COAGULATION FACTOR VIII WITH DELETED B-DOMAIN IN CHO CELLS, CHO CELL PRODUCING HUMAN RECOMBINANT COAGULATION FACTOR VIII WITH DELETED B-DOMAIN, AND METHOD FOR PRODUCING ABOVE FACTOR [P] . 俄罗斯专利： RU2561466C2 . 2015-08-27

机译：具有缺失的b-域的人重组凝血因子VIII在CHO细胞中的表达质粒，具有缺失的b-域的人类重组凝血因子VIII的表达质粒，以及产生上述因子的方法