用于调节肌强直性营养不良蛋白激酶(DMPK)表达的化合物和方法

摘要

本文提供用于降低动物中的DMPK？mRNA和蛋白质的表达的方法、化合物和组合物。本文也提供用于在动物中优先降低CUGexp？DMPK？RNA、减轻肌强直或减轻剪接病变的方法、化合物和组合物。这种方法、化合物和组合物可用于治疗、预防、延迟或改善1型肌强直性营养不良或其症状。