用于递送治疗性寡核苷酸的双链剂

摘要

本文公开了可在生物样品内递送治疗性寡核苷酸的双链核酸剂，及使用所述双链核酸剂的方法。在一个实施方案中，双链核酸剂包含：包含第一RNA区的第一链和包含第一DNA区的第二链，其中所述第一RNA区和所述第一DNA区杂交成RNA/DNA异源双链体。所述第一链还包含核酸治疗性寡核苷酸区，其能够从所述第一RNA区中的至少一个核苷酸上被切割。使用双链核酸剂的方法包括通过将治疗性寡核苷酸从第一RNA区的至少一部分上切割来递送作为单链的治疗性寡核苷酸的方法。该方法还包括递送双链核酸剂并由此递送治疗性寡核苷酸到治疗受试者体内的靶位点。