作为靶点用于药物开发中的功能蛋白

摘要

本发明公开了一组作为靶点用于药物开发中的功能蛋白，所述功能蛋白为Numb、Mon1b和NSF，以所述Numb、Mon1b或NSF作为靶点进行药物开发，用于治疗早期胞内小体融合异常而引发的疾病。时间延滞实验证明，当Numb基因缺失时，成对的早期胞内体堆积在一起，但不发生对接和融合，这表明Numb是一个胞内体对接的调控因子。体外实验证明，Numb是通过胞内因子Mon1b发挥作用的，Mon1b可以结合在NSF和Syntaxins，同时过表达Mon1b和NSF能够促进膜融合，该过程依赖SNARE机制。