用于减少RNAi中的脱靶表型效应的siRNA的不依赖于序列的修饰形式和其稳定形式

摘要

提供了siRNA的具有修饰核苷酸的修饰形式。本文中提供的具有修饰形式和修饰核苷酸的短干扰RNA在内源基因的RNA干扰中减少脱靶效应。已证明另外的修饰形式化的siRNA对于富含核酸酶的环境是稳定的。出人意料地，增加或保持链偏向性，虽然是保持内源RNA干扰的效力所必需的，但不足以在细胞生物学测定中减少脱靶效应。