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用于增强治疗性基因在光感受器中的功能性表达的组合物和方法

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本文公开了核酸调节元件、表达盒、表达载体以及使用所述核酸调节元件、表达盒、表达载体治疗视锥细胞病症的方法。

著录项

公开/公告号CN111587119A

专利类型发明专利
公开/公告日2020-08-25

原文格式PDF
申请/专利权人华盛顿大学;
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申请/专利号CN201880086289.X
发明设计人 M·尼茨;J·尼茨;
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申请日2018-12-05
分类号A61K35/761(20060101);C12N15/67(20060101);C12N15/861(20060101);C12N15/86(20060101);C07K14/72(20060101);
代理机构11410 北京市中伦律师事务所;
代理人杨黎峰;王奕勋
地址美国华盛顿
入库时间 2023-12-17 11:53:43

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2020-08-25

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1. 用于增强治疗性基因在光感受器中的功能性表达的组合物和方法 [P] . 中国专利： CN111587119A . 2020-08-25
2. (3-氟-2-羟基)丙基功能性化芳香基衍生物或其药学可接受盐和其制备方法,以及包含该芳香基衍生物作为活性成分用于诊断或治疗脑退化性疾病的药物组合物 [P] . 中国专利： CN102725285A . 2012-10-10
3. COMPOSITIONS AND METHODS FOR ENHANCING FUNCTIONAL EXPRESSION OF THERAPEUTIC GENES IN PHOTORECEPTORS [P] . 世界知识产权组织专利： WO2019113225A1 . 2019-06-13

机译：用于增强光感受器中治疗基因的功能性表达的组合物和方法
4. prophylactic or therapeutic treatment method of chronic kidney disease in an individual, prophylactic or therapeutic treatment method of renal insufficiency in an individual, prophylactic or therapeutic treatment method of renal fibrosis in an individual, method to reduce levels, inhibit or reduce the production of profibrotic mediators in an individual at risk of developing or who have chronic kidney disease, renal sufficiency and / or renal fibrosis established, a method for reducing collagen formation or enhancing collagen degradation in an individual's kidneys, peptide vasoactive bowel (piv) or one or more functional fragments of piv, composition for the prophylactic or therapeutic treatment of chronic kidney disease, composition for the prophylactic or therapeutic treatment of renal failure and composition for the prophylactic or therapeutic treatment of renal fibrosis [P] . BRPI0914504A2 . 2016-01-12

机译：个体慢性肾脏病的预防或治疗方法，个体肾功能不全的预防或治疗方法，个体肾纤维化的预防或治疗方法，降低水平，抑制或减少纤维化介质产生的方法在具有发展为慢性病或患有慢性肾脏病，肾功能衰竭和/或肾纤维化的个体中，减少个体肾脏，胶原蛋白血管活性肠（piv）或一个或多个功能片段的胶原蛋白形成或增强胶原蛋白降解的方法静脉注射，用于预防或治疗慢性肾脏疾病的组合物，用于预防或治疗肾衰竭的组合物以及用于预防或治疗肾纤维化的组合物
5. the pharmaceutical method and composition for the prevention or treatment of a disease or an autoimmune or infectious condition, pharmaceutical method and composition for the prevention or treatment of a disease or a condition of blood, pharmaceutical method and composition to modulate the formation of blood cells, Pharmaceutical method and composition to intensify peripheral mobilisation of stem cell, method and pharmaceutical composition for the prevention or treatment of a disease or metabolic condition,Pharmaceutical method and composition for the prevention or treatment of conditions associated with myeloablive chemotherapy doses supported by autologous bone marrow transplantation or peripheral blood stem cells (asct) or allogeneic bone marrow transplantation (bmt),Pharmaceutical method and composition to increase the effect of a stimulating factor in blood cells, method and pharmaceutical composition to intensify the colonization of donor blood stem cells in a myeloablated recept [P] . BRPI0507822A . 2007-07-10

机译：用于预防或治疗疾病或自身免疫或感染性疾病的药物方法和组合物，用于预防或治疗疾病或血液疾病的药物方法和组合物，调节血细胞形成的药物方法和组合物，增强干细胞外周动员的药物方法和组合物，用于预防或治疗疾病或代谢病的方法和药物组合物，用于预防或治疗与自体骨髓移植支持的骨髓活性化疗剂量有关的病症的药物方法和组合物或外周血干细胞（asct）或同种异体骨髓移植（bmt），增加刺激因子在血细胞中的作用的药物方法和组合物，增强骨髓脱钙受体中供体血干细胞定植的方法和药物组合物