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用于治疗弗里德希氏共济失调的载体

摘要

本发明提供用于治疗弗里德希氏共济失调的基因疗法。具体地,本发明提供用于生产腺相关病毒(AAV)载体的核酸、克隆载体和转移载体。所述核酸包含(i)编码共济蛋白的核酸序列,(ii)磷酸甘油酸激酶(PGK)启动子,以及(iii)土拨鼠肝炎病毒转录后调控元件(WPRE)。本发明还提供包含所述AAV载体或核酸的药物组合物。此外,所述AAV载体、核酸或药物组合物可用作药物,具体地作为用于治疗弗里德希氏共济失调的药物。

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  • 2020-08-14

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