甲状腺激素及其类似物在制备治疗镰状细胞病中的应用

摘要

本发明提供了甲状腺激素及其类似物在制备治疗镰状细胞病中的应用，具体可以在调控ζ‑珠蛋白基因表达中得以应用，在K562细胞分化过程中，甲状腺激素类似物能特异显著性上调ζ‑珠蛋白基因(HBZ)的表达，高达50倍之多，在模式动物斑马鱼胚胎中经甲状腺激素及其类似物处理后，ζ‑珠蛋白基因(hbae5)的表达也能被特异性上调，高达30‑70倍之多；因此，本发明采用甲状腺激素及其类似物能够特异性激活ζ‑珠蛋白基因的表达，即重新激活镰状细胞病患者体内沉默的ζ‑珠蛋白基因来抑制镰状血红蛋白S聚合反应，成为一种制备治疗镰状细胞病药物的方法，这为镰状细胞病的治疗提供了一种经济、安全、有效的方法，可以广泛推广使用。