卡纳万病的治疗

摘要

本文公开了治疗受试者的卡纳万病的方法，这些方法通过在受试者的脑中表达外源野生型ASPA基因来恢复受试者的ASPA酶活性。还公开了产生神经前体细胞的方法和通过该方法产生的神经前体细胞，这些神经前体细胞包括NPC，神经胶质祖细胞和少突胶质细胞祖细胞，这些细胞表达外源野生型ASPA基因。