用于促进靶向基因编辑的组合物及其使用方法

摘要

公开了用于促进靶向基因编辑的组合物和方法以及其使用方法。在最优选的实施例中，基因编辑是利用基因编辑组合物如三链体形成寡核苷酸、CRISPR、锌指核酸酶、TALENS等，组合基因修饰增效剂如干细胞因子(SCF)、CHK1或ATR抑制剂或其组合进行的。特别优选的基因编辑组合物是在γ位取代以增加DNA结合亲和力的三链体形成肽核酸(PNA)。还提供了用于细胞内递送该基因编辑组合物的纳米粒子组合物并且其特别适宜用于体内应用。