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用于治疗常染色体显性精神发育迟滞5型和Dravet综合征的反义寡聚体

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摘要

本文提供了用于治疗有需要的受试者，例如缺乏SYNGAP1蛋白或SCN1A蛋白表达的受试者或者患有AD精神发育迟滞5型或Dravet综合征的受试者的方法和组合物。

1. 用于治疗常染色体显性精神发育迟滞5型和Dravet综合征的反义寡聚体 [P] . 中国专利： CN109312343A . 2019-02-05
2. 非综合征性常染色体显性遗传性耳聋致病基因KCNQ4突变检测用试剂盒 [P] . 中国专利： CN109554464A . 2019-04-02
3. Antisense oligomers for treatment of autosomal dominant mental retardation-5 and dravet syndrome [P] . IL259222D0 . 2018-07-31

机译：反义寡聚体治疗常染色体显性遗传性智力低下5和dravet综合征
4. Autosomal dominant mental retardation 5 and antisense oligomers for the treatment of Dravet syndrome [P] . 韩国专利： KR20180093977A . 2018-08-22

机译：常染色体显性遗传性智力低下5和反义寡聚体治疗Dravet综合征
5. Antisense oligomers for treatment of Autosomal Dominant Mental Retardation-5 and Dravet Syndrome [P] . AU2016370653A1 . 2018-06-21

机译：反义寡聚体治疗常染色体显性智力低下5和Dravet综合征