siRNA的化学修饰和临床应用

摘要

RNA干扰(RNAi)是目前分析基因组功能及基因治疗的一个有力工具,引起基因沉默现象的小干扰RNA(siRNA)需要经过适当的化学修饰才能应用于体内。该文总结了既能稳定siRNA双链,又能有效抑制靶基因的几种常用化学修饰法,包括磷酸骨架修饰、核糖修饰和碱基修饰等。正确的修饰将会极大地促进RNAi药物从体外到体内、从实验室到临床应用的转化。siRNA作为一种很有潜力的药物将为治疗病毒性疾病、肿瘤和遗传病开辟一条崭新的道路。