Chancen und Limitationen früher gesundheitsökonomischer Evaluation zur Unterstützung der Translation medizinischer Innovationen aus dem Bereich der regenerativen Medizin

摘要

Die Erkenntnisse medizinischer Forschung haben maßgeblich dazu beigetragen die öffentliche Gesundheit in den Industrienationen im letzten Jahrhundert signifikant zu verbessern. Hierfür ist es gelungen, grundlegende Ergebnisse aus dem Forschungslabor in Anwendungen zur tatsächlichen Verbesserung der öffentlichen Gesundheit zu „übersetzen“. Ein Prozess, der unter dem Terminus „Translation“ in die wissenschaftliche Literatur eingegangen ist.udDie regenerative Medizin ist ein relativ neues medizinisches Forschungsfeld, welches untersucht, inwieweit die Heilung von Krankheiten durch die Wiederherstellung der Funktion von Zellen, Geweben oder Organen erreicht werden kann. Bisher haben sich nicht alle Erwartungen, die in regenerativmedizinische Ansätze gesetzt worden sind, erfüllt, da die Translation für viele Entdeckungen nicht erfolgreich abgeschlossen werden konnte. Ein Grund dafür wird in der mangelnden Berücksichtigung der Anforderungen nationaler Gesundheitssysteme hinsichtlich der Wirtschaftlichkeit neuer Technologien durch die Entdecker gesehen.udAuf Grund knapper Ressourcen im deutschen Gesundheitswesen gewinnen gesundheitsökonomische Analysen neuer medizinischer Technologien bei der Translation zunehmend an Bedeutung. Für Arzneimittel beispielsweise ist Evidenz über die Wirtschaftlichkeit, nach dem Nachweis der Qualität, Wirksamkeit und Sicherheit, die vierte regulatorische Hürde auf dem Weg zur Erstattung durch die Kostenträger. Die gesundheitsökonomische Evaluation hat sich dabei als das Mittel der Wahl zur Erfassung von Kosten und Nutzen etabliert, da sie einen systematischen Vergleich der ökonomischen und medizinischen Auswirkungen verschiedener Therapieoptionen erlaubt.udZur erfolgreichen Verbreitung neuer Therapien im Gesundheitssystem wäre es für deren Entdecker nützlich, möglichst frühzeitig bei ihren Entscheidungen auf gesundheitsökonomische Daten zurückgreifen zu können. Sie erlauben eine erste Einschätzung der Erstattungswahrscheinlichkeit und somit des kommerziellen Potenzials. Außerdem können durch die Daten gewonnene Erkenntnisse noch kostengünstig bei der Produktentwicklung berücksichtigt werden. Klinische und ökonomische Daten stehen in frühen Phasen der Technologieentwicklung jedoch meist nicht in ausreichendem Umfang zur Verfügung. Ein wichtiges Werkzeug vergleichender gesundheitsökonomischer Evaluationen ist daher die entscheidungsanalytische Modellierung, welche es ermöglicht, ein komplexes System realitätsnah darzustellen und, auf Grundlage der besten, verfügbaren Evidenz, die Auswirkungen verschiedener Handlungsalternativen auf dieses System abzuschätzen.udZiel der vorliegenden Arbeit ist es, die frühzeitige Nutzbarkeit gesundheitsökonomischer Modelle zur Unterstützung der Translation medizinischer Innovationen aus dem Gebiet der regenerativen Medizin empirisch zu erforschen. Hierfür werden Fallstudien aus zwei Indikationsgebieten hinzugezogen, für die jeweils ein entscheidungsanalytisches Kosten-Nutzwert-Modell programmiert wird. Im ersten Aufsatz werden die generelle Machbarkeit sowie Chancen und Limitationen der Modellierung im Kontext einer Innovation zur Behandlung von Knorpelschäden des Knies untersucht. Im zweiten Aufsatz werden diese Erkenntnisse auf ein Fallbeispiel aus dem Bereich der Behandlung von Komplikationen in Folge der Prostatektomie angewendet.udEine frühe Modellierung erwies sich im Fall der ausgewählten Innovationen als machbar. Es konnten für beide Fallstudien auf Grundlage der Modelle Schlussfolgerungen für die weitere Produktentwicklung gezogen werden, beispielsweise durch die Identifikation von Patientengruppen, die in besonderem Maße von der Innovation profitieren. Den Limitationen der Modellierung aufgrund der Ergebnisunsicherheit des Modells im ersten Fallbeispiel, konnte im zweiten Fallbeispiel teilweise durch eine genauere Erfassung dieser Unsicherheit entgegengewirkt werden.