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Transgenic mouse expressing human mutant α-galactosidase A in an endogenous enzyme deficient background: a biochemical animal model for studying active-site specific chaperone therapy for Fabry disease

机译:在内源性酶缺乏背景下表达人类突变体α-半乳糖苷酶A的转基因小鼠:用于研究法布里病活性部位特异性伴侣疗法的生化动物模型

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