机译:WS7.3 VX-661,研究性CFTR校正剂,与ivacaftor(CFTR增强剂)组合,用于CF和F508Del-CFTR突变纯合子患者:中期分析
机译:第2阶段研究了携带Delta F508-CFTR突变的CF患者的研究性CFTR矫正器VX-661和CFTR矫正剂IVACAFTOR的揭示性增效作用
机译:CF508和G551D-CFTR带有CF和杂合的患者中将CFX矫正器VX-661添加到ICFAFTOR,CFTR增效剂上
机译:CFTR校正器和增强剂组合治疗患者F508DEL-CFTR纯合突变患者的疗效和安全性:系统评价和荟萃分析
机译:CFTR Traesmembrane螺旋发夹中的环形突变
机译:罕见CFTR错义突变的功能研究有助于解释基因型与表型的关系。
机译:VX-809一种调查CFTR校正化合物的IIa期研究的结果在患有囊性纤维化的纯合的F508del-CFTR突变的受试者
机译:WS7.4 Lumacaftor(一种研究性CFTR校正剂)与ivacaftor(一种CFTR增强剂)联合用于F508del-CFTR突变的CF患者:2期中期分析