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14. Next Generation AAV Vectors for Limiting Systemic Leakage and Improving Safety Following CNS Administration

机译：14.下一代AAV向量，用于限制系统泄漏和改善CNS管理后的安全性

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Giridhar Murlidharan; Lavanya Rao; Dan Wang; Travis Corriher; Kyung Seok-Oh; Guangping Gao; R. Jude Samulski; Alice F. Tarantal; Aravind Asokan;
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年度 2015
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1. Long-term safety and efficacy following systemic administration of a self-complementary AAV vector encoding human FIX pseudotyped with serotype 5 and 8 capsid proteins. [J] . Nathwani AC, Rosales C, McIntosh J, Molecular therapy: the journal of the American Society of Gene Therapy . 2011,第5期

机译：全身施用编码5型和8型衣壳蛋白假型人FIX的自互补AAV载体后的长期安全性和有效性。
2. Systemic administration of a recombinant AAV1 vector encoding IGF-1 improves disease manifestations in SMA mice [J] . TsaiL.-K., ChenC.-L., TingC.-H., Molecular therapy: the journal of the American Society of Gene Therapy . 2014,第8期

机译：全身注射编码IGF-1的重组AAV1载体可改善SMA小鼠的疾病表现
3. Global gene transfer into the CNS across the BBB after neonatal systemic delivery of single-stranded AAV vectors [J] . Noriko Miyake, Koichi Miyake, Motoko Yamamoto, Brain research . 2011,第Null期

机译：新生儿系统递送单链AAV载体后，全球基因通过BBB转移到CNS中
4. Recombinant AAV Vectors as Natural Nanoparticles Caused Global and Stable Transgene Expression in Mouse Brain by Intravenous Administration [C] . Hongwei Zhang, Bin Yang, Guangping Gao Annual meeting exposition of the Controlled Release Society . 2011

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5. Characterizing the CNS protection induced by systemic administration of the oncolytic mutant virus DeltaM51-VSV. [D] . Balathasan, Lukxmi. 2006

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6. Long-term Safety and Efficacy Following Systemic Administration of a Self-complementary AAV Vector Encoding Human FIX Pseudotyped With Serotype 5 and 8 Capsid Proteins [O] . Amit C Nathwani, Cecilia Rosales, Jenny McIntosh, 2011

机译：全身施用编码人FIX血清型5和8衣壳蛋白的人类FIX的自我补充AAV载体后的长期安全性和有效性。
7. Long-term Safety and Efficacy Following Systemic Administration of a Self-complementary AAV Vector Encoding Human FIX Pseudotyped With Serotype 5 and 8 Capsid Proteins [O] . Nathwani, Amit C, Rosales, Cecilia, McIntosh, Jenny, 2011

机译：全身施用编码人FIX血清型5和8衣壳蛋白的人类FIX的自我补充AAV载体后的长期安全性和有效性。
8. Translational Pathway Toward a Clinical Trial Using the Second-Generation AAV Micro-Dystrophin Vector. [R] . Duan, D., Emter, C., Lai, Y., 2018

机译：使用第二代aaV微抗肌萎缩蛋白载体进行临床试验的转化途径。

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