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【2h】

Restoring Protein Expression in Neuromuscular Conditions: A Review Assessing the Current State of Exon Skipping/Inclusion and Gene Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy and Spinal Muscular Atrophy

机译：恢复神经肌肉条件下的蛋白质表达：评估评估外显子跳跃/包含和基因疗法的审查，对杜南肌营养不良和脊柱肌肉萎缩

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Omar Sheikh; Toshifumi Yokota;
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年度 2021
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1. Immortalized skin fibroblasts expressing conditional MyoD as a renewable and reliable source of converted human muscle cells to assess therapeutic strategies for muscular dystrophies: validation of an exon-skipping approach to restore dystrophin in duchenne muscular dystrophy cells. [J] . Chaouch S, Mouly V, Goyenvalle A, Human gene therapy . 2009,第7期

机译：永生化皮肤成纤维细胞将有条件的MyoD表达为转化后的人类肌肉细胞的可再生且可靠的来源，以评估肌肉营养不良的治疗策略：通过外显子跳跃方法恢复杜氏肌营养不良细胞中的肌营养不良蛋白。
2. Prenatal molecular diagnosis of inherited neuromuscular diseases: Duchenne/Becker muscular dystrophy, myotonic dystrophy type 1 and spinal muscular atrophy [J] . EspositoG., RuggieroR., SavareseM., Clinical chemistry and laboratory medicine: CCLM . 2013,第12期

机译：遗传性神经肌肉疾病的产前分子诊断：Duchenne / Becker肌营养不良，1型强直性肌营养不良和脊髓性肌萎缩
3. Prenatal molecular diagnosis of inherited neuromuscular diseases: Duchenne/Becker muscular dystrophy, myotonic dystrophy type 1 and spinal muscular atrophy [J] . EspositoG., RuggieroR., SavareseM., Clinical chemistry and laboratory medicine: CCLM . 2013,第12期

机译：产前分子诊断遗传性神经肌病：Duchenne / Becker肌营养不良，肌营养不良型1和脊柱肌萎缩
4. Targeted MS~2 Quantitation of Exon Skipping Restored Dystrophin in a Mouse Model of Duchenne Muscular Dystrophy [C] . Kristy J. Brown, Kitipong Uaesoontrachoon, Aiping Zhang, ASMS Conference on Mass Spectrometry and Allied Topics . 2014

机译：杜南肌营养不良小鼠模型中外显子跳水恢复营养蛋白的靶向MS〜2
5. Combination Therapy Exon Skipping for Duchenne Muscular Dystrophy [D] . Wang, Derek Wu. 2017

机译：跳过杜氏肌营养不良症的联合疗法外显子跳过
6. MRI roadmap-guided transendocardial delivery of exon-skipping recombinant adeno-associated virus restores dystrophin expression in a canine model of Duchenne muscular dystrophy [O] . Israel M. Barbash, Sylvain Cecchini, Anthony Z. Faranesh, -1

机译：MRI路线图引导的外显子跳过重组腺相关病毒递送患者在Duchenne肌营养不良的犬模型中恢复营养不良蛋白表达
7. MRI roadmap-guided transendocardial delivery of exon-skipping recombinant adeno-associated virus restores dystrophin expression in a canine model of Duchenne muscular dystrophy [O] . I M Barbash, S Cecchini, A Z Faranesh, 2012

机译：MRI路线图引导的外显子跳过重组腺相关病毒递送患者在Duchenne肌营养不良的犬模型中恢复营养不良蛋白表达
8. Translational Studies of GALGT2 Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy. [R] . Martin, P. T. 2014

机译：GaLGT2基因治疗Duchenne肌营养不良症的转化研究。

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