机译:结合阳离子脂质和CPP的非共价策略以增强剪接校正寡核苷酸的传递
机译:由普遍的c.903 + 469T> C MTRR突变产生的剪接移位寡核苷酸(SSO)介导的外显子剪接增强子(ESE)阻断可纠正剪接并恢复患者细胞中的酶活性
机译:由普遍的c.903 + 469T> C MTRR突变产生的剪接移位寡核苷酸(SSO)介导的外显子剪接增强子(ESE)阻断可纠正剪接并恢复患者细胞中的酶活性
机译:用反义寡核苷酸阻断封锁剪接增强剂位点的DMD拼接治疗调节
机译:增强小分子溶解度和渗透性的制剂策略,用于药物递送应用形成策略,提高小分子的药物递送应用的溶解性和渗透性
机译:用小分子增强肽 - 吗啉寡核苷酸的肽 - 吗啉寡核苷酸以纠正肺中的剪接缺陷
机译:由普遍的c.903 + 469T> C MTRR i>突变产生的剪接移位寡核苷酸(SSO)介导的外显子剪接增强子(ESE)阻断可纠正剪接并恢复患者细胞中的酶活性