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Onasemnogene abeparvovec gene-replacement therapy (GRT) for spinal muscular atrophy type 1 (SMA1): Global pivotal phase 3 study program (STR1VE-US, STR1VE-EU, STR1VE-AP)

机译：OnaSemnogene Abearvovec基因替代治疗（GRT）用于脊柱肌肉萎缩1型（SMA1）：全球枢轴第3研究计划（STR1VE-US，STR1VE-EU，STR1VE-AP）

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E. Mercuri; G. Baranello; J.W. Day; C. Bruno; S. Corti; C.A. Chiriboga; T.O. Crawford; B.T. Darras; R.S. Finkel; A.M. Connolly; S.T. Iannaccone; N.L. Kuntz; R. Masson; L.D.M. Peña; F. Baldinetti; M. Schultz; P.B. Shieh; E.C. Smith; K. Saito; M. Scoto; S.A. Spector; A. Authors Truncated; D.M. Sproule; J.R. Mendell; F. Muntoni;
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年度 2019
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机译：脊柱肌肉萎缩（SMA1）中的基因替代疗法（GRT）：来自onAsmnogene abeparvovec期1/2a临床试验的长期随访

Onasemnogene abeparvovec gene-replacement therapy (GRT) for spinal muscular atrophy type 1 (SMA1): Global pivotal phase 3 study program (STR1VE-US, STR1VE-EU, STR1VE-AP)

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