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P.076 Safety of Eteplirsen, a phosphorodiamidate morpholino oligomer, in Duchenne Muscular Dystrophy patients amenable to Exon 51 skipping

机译：P.076 Eteplirsen的安全性，磷光酯原酸酯吗啉代尔，在杜南肌营养不良患者中，患者可容纳51次跳过

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J Mah; J Lynch; C Campbell;
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年度 2018
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1. Clinical safety of eteplirsen, a phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO), in Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients amenable to skipping exon 51 of the DMD gene [J] . Mendell J., Powers J., Duda P., Neuromuscular disorders: NMD . 2016,第Suppla2期

机译：eteplirsen是一种二氨基磷酸吗啉代低聚物（PMO），在可跳过DMD基因外显子51的Duchenne肌营养不良（DMD）患者中的临床安全性
2. Consistent Safety and Pharmacokinetic Profiles of Eteplirsen, SRP-4045, and SRP-4053, Three Phosphorodiamidate Morpholino Oligomers (PMOs) for Treatment of Patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Suggest PMOs are a Well-tolerated Therapeutic Class [J] . Sazani P., Magee T., Charleston J. S., Annals of neurology . 2014,第Suppla18期

机译：Eteplirsen，SRP-4045和SRP-4053，三种磷酸二氨基甲酰胺吗啉代低聚物（PMO）用于治疗Duchenne肌营养不良（DMD）的患者的一致安全性和药代动力学概况表明PMO是耐受性良好的治疗类
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5. Experimental and Computational Studies of Structural Differences between Alternative Exon Skipped Repairs for Duchenne Muscular Dystrophy [D] . Ma, Manyuan 2018

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