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Allele-Specific Prevention of Nonsense-Mediated Decay in Cystic Fibrosis Using Homology-Independent Genome Editing

机译：使用同源性独立基因组编辑，等位基因特异性预防废话介导的囊性纤维化

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Steven Erwood; Onofrio Laselva; Teija M.I. Bily; Reid A. Brewer; Alexandra H. Rutherford; Christine E. Bear; Evgueni A. Ivakine;
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年度 2020
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1. Allele-Specific Prevention of Nonsense-Mediated Decay in Cystic Fibrosis Using Homology-Independent Genome Editing [J] . Steven Erwood, Onofrio Laselva, Teija M.I. Bily, Molecular Therapy - Methods & Clinical Development . 2020,第3期

机译：使用同源性独立基因组编辑，等位基因特异性预防废话介导的囊性纤维化
2. TARGETING NONSENSE-MEDIATED MRNA DECAY FOR CYSTIC FIBROSIS THERAPY [J] . Kim Y., Krainer A. R. Pediatric Pulmonology . 2019,第Suppla2期

机译：针对废话介导的mRNA腐烂进行囊性纤维化治疗
3. DEVELOPMENT OF NEW NANOLUC LUCIFERASE-BASED DUAL READTHROUGH/NONSENSE-MEDIATED MRNA DECAY (DUAL RT/NMD) REPORTERS TO IDENTIFY NEW COMPOUNDS TO TREAT CYSTIC FIBROSIS CAUSED BY NONSENSE MUTATIONS [J] . Du M., Thrasher K., Wiley W., Pediatric Pulmonology . 2016,第Suppla51期

机译：开发基于新的纳米寡糖核酸酶的双读数/无义介导的MRNA衰变（双RT / NMD）报告基因，以鉴定新化合物治疗无义突变导致的囊性纤维化
4. Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator gene mutations cause 'black' pigment gallstone formation: new insights from mouse models and implications for therapeutic interventions in cystic fibrosis [C] . A. L. BRODERICK, H. WITTENBURG, M. A. LYONS, Falk Symposium . 2004

机译：囊性纤维化跨膜电导调节剂基因突变引起'黑色'颜料胆结石形成：来自小鼠模型的新见解，以及对囊性纤维化治疗干预的影响
5. Enhancing the Efficiency of CRISPR/Cas9 Precise Gene Editing for Cystic Fibrosis Gene Therapy [D] . Seigel, Kyle E. 2018

机译：增强CRISPR / Cas9精确基因编辑对囊性纤维化基因治疗的效率
6. Allele-Specific Prevention of Nonsense-Mediated Decay in Cystic Fibrosis Using Homology-Independent Genome Editing [O] . Steven Erwood, Onofrio Laselva, Teija M.I. Bily, 2020

机译：等位基因特异性预防同源性基因组编辑的囊性纤维化无意义介导的衰变。
7. Nonsense-mediated mRNA decay affects nonsense transcript levels and governs response of cystic fibrosis patients to gentamicin [O] . Linde, Liat, Boelz, Stephanie, Nissim-Rafinia, Malka, 2007

机译：无意义介导的mRNA衰变影响无意义的转录水平并控制囊性纤维化患者对庆大霉素的反应

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