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PRO17 ECONOMIC BURDEN OF X-LINKED MYOTUBULAR MYOPATHY (XLMTM) BY VENTILATION STATUS

机译：通过通风地位，Pro17 X-Libled肌瘤肌病（XLMTM）的经济负担

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作者
B. Healey; N. Sacks; P.L. Cyr; T. Slocomb; E.S. James; A.H. Beggs; R.J. Graham;
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年度 2020
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1. Gene Therapy Trial in X-Linked Myotubular Myopathy (XLMTM): Update on Preliminary Safety, Efficacy and Pathology with AT132 [J] . Lawlor Michael, Schoser Benedikt, Sewry Caroline, Journal of Neuropathology and Experimental Neurology: Official Journal of the American Association of Neuropathologists, Inc . 2019,第6期

机译：基因治疗试验在X型肌瘤肌病（XLMTM）中：关于初步安全性，疗效和病理学的更新
2. INCEPTUS pre-phase 1, prospective, non-interventional, natural history run-in study to evaluate subjects aged 4 years and younger with X-linked myotubular myopathy (XLMTM) [J] . Servais L., Shieh P., Dowling J., Neuromuscular disorders: NMD . 2019,第Suppla1期

机译：Inceptus pre-phase 1，前瞻性，非介入性，自然历史丧失的研究，以评估4岁及以下的主体与X键的肌瘤肌病（XLMTM）
3. A multicenter, retrospective medical record review of patients with X-Linked Myotubular myopathy (XLMTM): the RECENSUS study [J] . Beggs A., Byrne B., de Chastonay S., Neuromuscular disorders: NMD . 2017,第Suppla2期

机译：X型肌瘤肌病患者的多中心，回顾性医学记录评论（XLMTM）：重复研究
4. A case study: the economic cost of net metering in maryland: who bears the economic burden? [C] . Christopher Cook, Jonathan Cross Proceedings of the Solar 99 conference : Including proceedings of ASES annual conference, proceedings of 24th national passive solar conference . 1999

机译：案例研究：马里兰州净计量的经济成本：谁承担经济负担？
5. Investigation of the function of myotubularin through examination of protein -protein interactions and exclusion of MTMR1 as a frequent cause of X -linked myotubular myopathy [D] . Copley, LaRae Meschelle 2004

机译：通过检查蛋白-蛋白相互作用和排除作为X连锁肌管肌病的常见原因的MTMR1来研究肌管蛋白的功能
6. rAAV-related therapy fully rescues myonuclear and myofilament function in X-linked myotubular myopathy [O] . Jacob A. Ross, Hichem Tasfaout, Yotam Levy, 2020

机译：rav相关的疗法完全拯救了X-Linked MyoTumular肌病中的神经核和敏感功能
7. PRO12 HEALTHCARE RESOURCE USE AND EXPENDITURES IN PATIENTS WITH X-LINKED MYOTUBULAR MYOPATHY (XLMTM) [O] . N. Sacks, B.E. Healey, P.L. Cyr, 2020

机译：Pro12医疗保健资源使用和X链肌瘤肌病（XLMTM）的患者支出

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